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近日，罕見病高值藥“唯銘贊”即將退出中國大陸市場的消息引發(fā)輿論關(guān)注。

“唯銘贊”是目前世界上唯一獲批用于治療黏多糖貯積癥IVA型的特效藥，通過靜脈注射，這種藥能暫時(shí)補(bǔ)充患兒體內(nèi)缺少的酶，延緩疾病進(jìn)程。

黏多糖貯積癥IVA型是一種常染色體隱性遺傳病，矮小癥和腕關(guān)節(jié)松弛是經(jīng)典型黏多糖貯積癥IVA型的主要表現(xiàn)。如果該藥最終真的退出中國大陸市場，患者們將面臨無藥可用的困境。

“唯銘贊”進(jìn)入中國大陸市場5年來，由于各地醫(yī)保政策不同，商業(yè)保險(xiǎn)的政策不同，患者用藥的個(gè)人支出也有所差異。最近，我們?cè)诮K、浙江和上海三地各找到了一位用藥的患兒，聽孩子們的父母講解各自使用“唯銘贊”的開銷。

“唯銘贊”在中國大陸的定價(jià)為7500元一支（5ml），需要依據(jù)患者體重決定用藥劑量。一個(gè)25斤的孩子，一年用藥的總價(jià)在200萬元左右?；颊咝枰K身用藥，費(fèi)用逐年增加。

近期，國家醫(yī)保局和衛(wèi)健委等相關(guān)部門也通過中國罕見病聯(lián)盟、各地罕見病協(xié)會(huì)，以及各大醫(yī)院相關(guān)科室醫(yī)生等渠道收集了解黏多糖貯積癥IVA型患者的用藥情況。企業(yè)更加統(tǒng)一透明的贈(zèng)藥政策，國家和社會(huì)更多元的醫(yī)療補(bǔ)助保障政策，也許才能讓患者看到希望。

（看看新聞Knews記者：周智敏 影像記者：徐瑋 實(shí)習(xí)記者：廖望 ）

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